■ 本报通讯员 赵 洁

近年来，我国对罕见病高度重视，陆续有药品企业研发或者生产破解罕见病的药品，但庞大的疾病种类和疾病的较低发病率造成了罕见病患者确诊难、用药更难，很多患者委托境外代购，造成药品货源来源不明、供应不稳定以及药品运输仓储条件不规范，患者权益更是无法得到保障。北京市人大代表、科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞表示：“罕见病患者急需有一条合法、合规、安全的通路解决‘境外有药境内无药’的状况。”

2024年年初，胡晓霞在北京市十六届人大二次会议期间提出了《关于罕见病药品保障先行区政策的建议》，呼吁以患者为中心，搭建完善的保障机制，运用科学的信息化监管手段，优化跨境贸易监管服务模式，为患者提供罕见病全链条服务与管理。

没有调研，就没有发言权。为确保建议更加准确、具有代表性，在大会召开前，胡晓霞积极参与由北京市药监局、北京市商务局、北京海关、天竺综保区管委会联合开展的关于罕见病课题研究。借助行业优势，胡晓霞 积极走访医疗机构负责人、临床医生、患者，及时听取他们的心声和意愿，并在参加各种会议、调研视察中呼吁大家关注罕见病相关问题，以尽自己最大努力让更多人了解知晓罕见病。

胡晓霞表示：“作为一名人大代表，为人民发声、为人民代言，是我的责任使命，希望通过代表的作用发挥，为百姓解决更多问题，真正做到民有所呼、我有所应。”

市人代会后，北京市人大常委会、北京市政府高度重视代表议案建议办理工作。按照“内容高质量、办理高质量”和“既要重结果、也要重过程”要求，北京市人大常委会不断完善主任会议组成人员重点督办、专门委员会专项督办、代表联络部门统筹督办工作制度，推动提升办理质量和效果。北京市政府及相关部门专门集体研究建议办理情况，加强统筹，推进工作落实。在《关于罕见病药品保障先行区政策的建议》办理过程中，北京海关、天竺综保区、市市场监管局、市卫生健康委、市商务局、市医保局等办理单位积极与胡晓霞沟通联系并组织现场座谈，答复建议办理进展及工作措施。

在利好政策指导下，2024年以来，首都机场临空经济区管委会会同医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业密切协作，于2月22日完成了首单罕见病药品备货，2月29日与中国罕见病联盟签署了战略合作协议，3月16日北京市首个罕见病专属诊所开诊，4月11日全球首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品顺利交付到患者手中。5月13日，罕见病DMD（杜氏肌营养不良）临床急需药品临时进口交接暨我国内地首方开具仪式在北京协和医院举行。从天竺综保区发出的336盒地夫可特在北京协和医院完成交接，并在罕见病联合门诊开出处方，为患者带去了希望。

“感谢人大代表的关注与推动，感谢国家的好政策！现在有了更好的选择，我们一家人都觉得治疗有了希望。”一名罕见病患儿家属表示。

人大代表来自于人民、植根于人民，是人民群众的代言人，人大代表依法提出建议，凝聚着代表的初心和智慧，承载着群众的重托和期盼。一件件高质量代表建议承载着人民对美好生活的向往，积极回应社会关切，推动解决了群众关注的热点难题问题，交出了人大代表“民有所呼、我有所应”的精彩答卷。